ÁMSTERDAM, PAÍSES BAJOS / RankWire.AI / – Un medicamento para la presión arterial ya existente ha mostrado indicios de ralentizar la desaparición de la sustancia blanca en niños. Investigadores delCentro Médico Universitario de Ámsterdam (UMC) probaron guanabenz en 33 niños con este raro trastorno cerebral hereditario. Compararon a los participantes con 66 pacientes con características similares procedentes de un registro histórico internacional. El estudio relacionó el tratamiento con un menor riesgo de perder la capacidad de caminar con ayuda. Los investigadores publicaron los resultados de la fase 1/2 en The Lancet Neurology en agosto de 2026.
La enfermedad de la sustancia blanca evanescente, también conocida como VWM, daña la sustancia blanca del cerebro y suele comenzar en la infancia. Las pruebas genéticas y la resonancia magnética confirmaron el diagnóstico en los niños que participaron en el estudio. Los participantes habían desarrollado síntomas a los seis años y habían convivido con la enfermedad durante no más de ocho años. Además, cada niño podía caminar al menos 10 pasos con ayuda limitada antes de ingresar al ensayo. Los investigadores reclutaron a los pacientes que cumplían los requisitos entre mayo de 2021 y mayo de 2024.
El análisis principal midió cuánto tiempo conservaron los niños la capacidad de caminar con apoyo. Los investigadores compararon a cada paciente tratado con dos controles históricos no tratados, basándose en el inicio de la enfermedad y la discapacidad. El cociente de riesgos resultante fue de 0,33 para alcanzar el criterio de valoración principal del estudio sobre la capacidad de caminar. Esto representó un riesgo estimado un 67 % menor para los niños que recibieron guanabenz. Las tomografías cerebrales también mostraron un menor deterioro de la sustancia blanca en los participantes tratados, incluidos algunos niños sin progresión detectable durante el seguimiento.
El estudio analiza la capacidad para caminar y los cambios cerebrales.
Los niños recibieron guanabenz por vía oral, comenzando con 0,15 miligramos por kilogramo de peso corporal al día. Los investigadores aumentaron gradualmente las dosis durante aproximadamente seis semanas, según la tolerancia de cada niño. El ensayo estableció 2 miligramos por kilogramo al día como la dosis óptima. Treinta y uno de los 33 niños inscritos completaron el estudio, con un período de tratamiento medio de 3,1 años. Los investigadores observaron el mayor efecto del tratamiento en los niños cuyos síntomas comenzaron a los tres años o más.
Durante el estudio, el seguimiento de la seguridad identificó 63 eventos adversos graves entre 25 participantes. Los investigadores consideraron que 30 de estos eventos estaban probable o muy probablemente relacionados con el guanabenz. Dieciocho niños presentaron alucinaciones, principalmente durante los primeros cuatro meses de tratamiento. Tres niños sufrieron estreñimiento severo, mientras que uno experimentó hipotensión transitoria con sedación. Estos cuatro casos requirieron hospitalizaciones breves y posteriormente se resolvieron. Ningún participante interrumpió el tratamiento debido a efectos secundarios y no se registraron fallecimientos.
La investigación a largo plazo continúa después del ensayo de fase 1/2.
El estudio no asignó aleatoriamente a los niños a grupos tratados y no tratados. En cambio, los investigadores compararon a los pacientes que recibieron guanabenz con pacientes históricos del Registro de la Desaparición de la Materia Blanca. Este enfoque implicó que el ensayo no contara con un grupo de control no tratado simultáneamente. Los investigadores indicaron que un seguimiento más prolongado confirmaría el efecto modificador de la enfermedad del medicamento. El guanabenz no cura la desaparición de la materia blanca y las autoridades reguladoras no lo han aprobado como tratamiento para este trastorno.
El Centro Médico Universitario de Ámsterdam (Amsterdam UMC) continúa la investigación de seguimiento con niños que participaron en el estudio original. Esta extensión examinará la capacidad de caminar, la función neurológica, las imágenes cerebrales, la seguridad y diferentes dosis de guanabenz durante un período más prolongado. El guanabenz sigue estando disponible para la enfermedad de la sustancia blanca evanescente únicamente en el ámbito de la investigación. El medicamento se desarrolló originalmente para la hipertensión arterial y actúa sobre las vías de estrés celular relacionadas con la enfermedad. Los hallazgos actuales proporcionan datos clínicos cuantificables sobre los efectos del tratamiento en niños con enfermedad de la sustancia blanca evanescente de inicio temprano.
La publicación Guanabenz podría ralentizar una enfermedad cerebral infantil rara en un ensayo de VWM apareció primero en London Dawn .